Após 10 meses de uma batalha judicial, uma família de Tapejara, no norte do RS, pôde ter acesso ao medicamento mais caro do mundo. O pequeno Gabriel Carvalho Zamboni, de dois anos, começou o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) com aplicação do Zolgensma, cuja dose custa R$ 6 milhões.

O procedimento foi realizado na última sexta-feira (22) em um hospital de Curitiba, no Paraná, referência nacional no tratamento da doença. Gabriel foi diagnosticado com AME em maio de 2023 e no mesmo mês a família protocolou um processo na 2ª Vara da Justiça Federal de Passo Fundo.

O processo foi uma verdadeira corrida contra o tempo, uma vez que pesquisas apontam a maior eficácia do medicamento em pacientes de até os dois anos. Gabriel chegou ao segundo ano de vida na quarta-feira (20).

Na decisão judicial a favor da família, o juiz federal substituto Fabiano Henrique de Oliveira fixou multa por descumprimento no valor de R$ 50 mil. O processo previa também o custeio de despesas médico-hospitalares pela União.

Conforme a mãe de Gabriel, Cassiana Alvina Carvalho, os valores gastos pela família se aproximam de R$ 28 mil.

— Nós fomos, durante esses 10 meses de processo, nos organizando quanto a isso. A gente foi poupando, não que sobre, porque é um valor bastante significativo, mas deu pra arcar com essas despesas. Vou pedir ao final do processo, confirmando a sentença, reembolso desses valores — relata.

Ainda de acordo com a mãe, o menino não apresentou "grandes efeito colaterais" após a aplicação da medicação. Nesta quinta-feira (28), ele fará um exame de sangue e caso os resultados sejam dentro dos parâmetros normais, a família estará liberada para voltar ao Rio Grande do Sul.

O tratamento com o remédio Zolgensma é aplicado uma única vez e pode reverter mais de 90% dos casos da AME, doença genética rara que impede a produção de uma proteína, fundamental para o desenvolvimento dos neurônios responsáveis pelos movimentos.

Após o retorno da família, Gabriel passará por acompanhamento médico por pelo menos dois meses, com hemogramas semanais para verificar se não houve aumento de enzimas no fígado e baixas significativas do número de plaquetas no sangue. O menino tomará, durante o período, duas medicações: uma para amenizar os possíveis efeitos colaterais e outra para o estômago.

— Estamos muito felizes sabendo agora que o Gabriel vai conseguir se desenvolver. Ele vai ter condições de se tornar uma criança independente. Estamos vivendo um milagre diário — afirma Cassiana.

O que é a AME

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura. É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN, que protege os neurônios motores.

Essa alteração interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar, acometendo um em cada 11 mil nascidos vivos. Assim, o tratamento é uma terapia que devolve ao paciente o gene faltante.

O medicamento Zolgensma foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020, o único disponível que atua diretamente no DNA.